ولدفنان
04-02-2008, 02:19 AM
إدارة الأدوية والأغذية الأمريكية ترخص لدواء جديد لمعالجة بيلة الفينيل كيتون
وافقت إدارة الأدوية والأغذية الأمريكية FDA على منح الترخيص لدواء:
(Kuvan (sapropterin dihydrochloride الذي يعتبر الأول من نوعه؛ حيث يقوم بتأخير ظهور أعراض المرض الوراثي النادر الحدوث (بيلة الفينيل كيتون PKU) والذي يتسبب بحدوث التخلف العقلي، وصغر حجم الدماغ، وتأخر النطق، وبعض الاضطرابات والمشاكل العصبية الأخرى.
بيلة الفينيل كيتون عبارة عن مرض وراثي يصيب واحدا من بين 12000 ـ 15000 من المواليد في أمريكا، حيث يكون فيه أنزيم الفينيل آلانين هيدروكسيلاز معطلاً ولا يقوم بوظيفته في استقلاب الحمض الأميني (الفينيل آلانين) في الجسم على الشكل المطلوب، فتكون النتيجة ارتفاع المستوى المصلي لهذا الحمض الأميني في الجسم.
ويعتبر هذا الارتفاع في مستوى الفينيل آلانين في الدم ساماً للدماغ، حيث يتسبب في حدوث تخلف عقلي، وشذوذات سلوكية، وصرع، وعدم قدرة المريض على تنظيم الأفكار والتركيز، وبعض المضاعفات والاضطرابات العصبية الأخرى.
يقول أحد الأطباء العاملين في الإدارة: "يعتبر هذا الدواء علاجاً جديداً قد يفتح باب الأمل بالنسبة للمرضى والعائلات الذين يعانون من هذا الداء الذي يصعب تدبيره، فهذه هي المرة الأولى التي يتم التوصل فيها إلى مداخلة علاجية دوائية من شأنها أن تبطئ التأثيرات العصبية المدمرة لهذا الداء عند المرضى".
هذا ويأتي ترخيص الإدارة لهذا الدواء بعد التأكد من قدرته الفائقة على تحسين الأعراض عند مرضى بيلة الفينيل كيتون مقارنة مع الخيارات العلاجية الحالية لهذا الداء.
أما بالنسبة لكيفية عمل هذا الدواء، فإنه يقوم بزيادة ورفع فعالية أنزيم الفينيل آلانين هيدروكسيلاز عند مرضى بيلة الفينيل كيتون المتبقي عندهم شيء من وظيفة هذا الأنزيم؛ وبالتالي زيادة الفعالية هذه تؤدي إلى زيادة استقلاب الحمض الأميني الفينيل آلانين، وبهذا ينخفض مستواه في دم المريض.
وهنا تجدر الإشارة إلى أن المريض المعالج بهذا الدواء يجب عليه اتباع حمية غذائية فقيرة بالفينيل آلانين، وإذا لم يتبع مثل هذه الحمية فلن تظهر نتائج المعالجة، وذلك لأن تناول الأغذية الحاوية على الحمض الأميني يعيق عمل هذا الدواء بشكل كبير.
ويتواجد الفينيل آلانين في الأغذية التي تحتوي على البروتينات كاللحوم والألبان ومشتقات الحليب، بالإضافة إلى البيض.
وبالتالي تنصح إدارة الادوية والأغذية الأمريكية بأن تتم مراقبة مستويات الفينيل آلانين في الدم عند المرضى باستمرار من قبل الأطباء، كما تنصح بأن يتم الإشراف على المريض من قبل أخصائي تغذية لتدبير وتقديم الحمية الغذائية المناسبة للمريض.
أما بالنسبة للآثار الجانبية للدواء فقد كان أشيعها: الصداع، الإسهال، الألم البطني، أخماج في السبيل التنفسي العلوي، ألم في البعلوم.
وافقت إدارة الأدوية والأغذية الأمريكية FDA على منح الترخيص لدواء:
(Kuvan (sapropterin dihydrochloride الذي يعتبر الأول من نوعه؛ حيث يقوم بتأخير ظهور أعراض المرض الوراثي النادر الحدوث (بيلة الفينيل كيتون PKU) والذي يتسبب بحدوث التخلف العقلي، وصغر حجم الدماغ، وتأخر النطق، وبعض الاضطرابات والمشاكل العصبية الأخرى.
بيلة الفينيل كيتون عبارة عن مرض وراثي يصيب واحدا من بين 12000 ـ 15000 من المواليد في أمريكا، حيث يكون فيه أنزيم الفينيل آلانين هيدروكسيلاز معطلاً ولا يقوم بوظيفته في استقلاب الحمض الأميني (الفينيل آلانين) في الجسم على الشكل المطلوب، فتكون النتيجة ارتفاع المستوى المصلي لهذا الحمض الأميني في الجسم.
ويعتبر هذا الارتفاع في مستوى الفينيل آلانين في الدم ساماً للدماغ، حيث يتسبب في حدوث تخلف عقلي، وشذوذات سلوكية، وصرع، وعدم قدرة المريض على تنظيم الأفكار والتركيز، وبعض المضاعفات والاضطرابات العصبية الأخرى.
يقول أحد الأطباء العاملين في الإدارة: "يعتبر هذا الدواء علاجاً جديداً قد يفتح باب الأمل بالنسبة للمرضى والعائلات الذين يعانون من هذا الداء الذي يصعب تدبيره، فهذه هي المرة الأولى التي يتم التوصل فيها إلى مداخلة علاجية دوائية من شأنها أن تبطئ التأثيرات العصبية المدمرة لهذا الداء عند المرضى".
هذا ويأتي ترخيص الإدارة لهذا الدواء بعد التأكد من قدرته الفائقة على تحسين الأعراض عند مرضى بيلة الفينيل كيتون مقارنة مع الخيارات العلاجية الحالية لهذا الداء.
أما بالنسبة لكيفية عمل هذا الدواء، فإنه يقوم بزيادة ورفع فعالية أنزيم الفينيل آلانين هيدروكسيلاز عند مرضى بيلة الفينيل كيتون المتبقي عندهم شيء من وظيفة هذا الأنزيم؛ وبالتالي زيادة الفعالية هذه تؤدي إلى زيادة استقلاب الحمض الأميني الفينيل آلانين، وبهذا ينخفض مستواه في دم المريض.
وهنا تجدر الإشارة إلى أن المريض المعالج بهذا الدواء يجب عليه اتباع حمية غذائية فقيرة بالفينيل آلانين، وإذا لم يتبع مثل هذه الحمية فلن تظهر نتائج المعالجة، وذلك لأن تناول الأغذية الحاوية على الحمض الأميني يعيق عمل هذا الدواء بشكل كبير.
ويتواجد الفينيل آلانين في الأغذية التي تحتوي على البروتينات كاللحوم والألبان ومشتقات الحليب، بالإضافة إلى البيض.
وبالتالي تنصح إدارة الادوية والأغذية الأمريكية بأن تتم مراقبة مستويات الفينيل آلانين في الدم عند المرضى باستمرار من قبل الأطباء، كما تنصح بأن يتم الإشراف على المريض من قبل أخصائي تغذية لتدبير وتقديم الحمية الغذائية المناسبة للمريض.
أما بالنسبة للآثار الجانبية للدواء فقد كان أشيعها: الصداع، الإسهال، الألم البطني، أخماج في السبيل التنفسي العلوي، ألم في البعلوم.